Клиникалык сыноолор саркома менен ооругандарды дарылоонун жолдорун өзгөртөбү?

Дары-дармекти табуу жана өнүктүрүүдөгү акыркы жетишкендиктер рактын көптөгөн түрлөрү үчүн жеткиликтүү терапияны өзгөрттү. Мисалы, CAR Т-клеткаларынын макулдугу — рак менен ооругандан чогултулган жана андан кийин лабораторияда өзгөртүлгөн Т-клеткалары, алар белгилүү бир рак клеткаларын так максаттуу аныктоого мүмкүндүк берүүчү рецепторду экспрессиялоо — лимфомалардын көптөгөн түрлөрүн дарылоо үчүн бекитилген. 50% дан жогору толук ремиссия курсу, анын ичинде белгиленген жооп курстары. FDA акыркы он жылдын ичинде ондон ашык жаңы агенттерди бекиткен дагы бир "кан" ракты, көп миеломаны дарылоодо көрүнүктүү жетишкендиктер болду. Натыйжада жаңы диагноз коюлган жана кайра ооруган бейтаптарды дарылоонун парадигмалары өзгөрдү.

Айрыкча, жогоруда көрсөтүлгөн рак оорулары, миелома жана лимфома, гематологиялык рак болуп саналат, бул келип чыккан клетка кандын бир бөлүгү болгон клетка экенин чагылдырат. Акыркы жактыруулардын көптүгү далилдеп тургандай, гематологиялык рак үчүн жаңы дары-дармектерди иштеп чыгуунун ийгилигинин көрсөткүчтөрү медицинадагы көптөгөн терапевттик багыттардын эң жогоркуларынын бири болуп саналат, анын ичинде неврология, ревматология жана кардиология.

Бирок, катуу шишиктерди, атап айтканда, боордо, тутумдаштыргыч ткандарда жана мээде пайда болгон шишиктерди дарылоо боюнча жетишкендиктер аз бойдон калууда. Гематологиялык рактын ийгилигинен кескин айырмаланып, катуу шишиктерде дарыларды иштеп чыгуунун ийгилиги медицинадагы көптөгөн терапиялык аймактардын эң төмөнкүсү бойдон калууда.

Бул жыл сайын Кошмо Штаттарда болжол менен 15,000 жаңы рак учурларын түзөт бириктирүүчү ткандардын рак, саркома үчүн, айрыкча, чыныгы болуп саналат. Рактын бул түрүн дарылоодо прогресстин жалпы жетишсиздигинин далили катары, өнүккөн саркома менен ооруган бейтаптарды дарылоо үчүн эң эффективдүү дары доксорубицин 1975-жылы бекитилгенин моюнга алуу көңүлдүү! Жана бул чындык жогорку толеранттуулукту же күчтүү эффективдүүлүктү чагылдырбайт. Доксорубицин "Кызыл шайтан" деп аталат, анын номенклатурасы тамырга куюлуучу баштыктагы кызыл түсүн жана анын чыдамдуулуктун начардыгын, анемия, лейкоциттердин аз санда инфекцияга чалдыгуусу, жүрөктүн жетишсиздиги, жүрөк айлануу, кусуу жана диарея менен коштолот. уулуу заттар. Бул тобокелдиктин бардыгы менен, сиз натыйжалуулук жагынан бир топ жогорулоону күтсөңүз болот, бирок жаңы диагноз коюлган саркома менен ооруган бейтаптардагы жооптун деңгээли болжол менен 17% түзөт жана жооптор алар пайда болгондо убактылуу болот.

Доксорубицин (отко чыдамдуу оору деп аталат) боюнча оорунун өрчүшүнөн кийин өнүккөн саркома менен ооругандарды дарылоо жолдору андан да азыраак жагымдуу. Мисалы, саркоманын чоң түрүндөгү дифференциацияланбаган плеоморфтук саркома же UPS деп аталган FDA тарабынан бекитилген Votrient® чыдамдуу оорусу бар бейтаптар үчүн 4% жооп ылдамдыгы жана боордун өлүмгө алып келиши мүмкүн болгон уулуулугу жөнүндө эскертүү бар.

Жаңы дары-дармектерди иштеп чыгууга абдан муктаж болгон бул кургак пейзажда айрым фармацевтикалык компаниялар укмуштуудай канааттандырылбаган медициналык муктаждыкты канааттандыруу үчүн чакырыктарды кабыл алууда. Мисалы, менин компаниям, TRACON Pharmaceuticals, отко чыдамдуу UPS менен ооруган бейтаптарды камтыган сыноодо envafolimab ингибиторунун текшерүү пунктун изилдеп жатат. Opdivo® жана Keytruda® сыяктуу текшерүү пунктунун ингибиторлору бейтаптын рак оорусуна кол салуу үчүн өзүнүн иммундук системасын активдештирет жана азыр рактын жыйырмадан ашык түрлөрүнө бекитилген, бирок саркомада эмес. Бул дары классы саркомада активдүү экени тууралуу маалыматтардын негизинде, сыноонун максаты (ENVASARC деп аталат) бул бейтаптарда Votrient көрсөткөн жооп ылдамдыгынан үч же андан көп эсе жогору жооп берүү ылдамдыгын көрсөтүү болуп саналат.

Boehringer Ingelheim BI 907828 тактыктагы дары талапкерин изилдеп жатат, ал саркоманын башка негизги субтипинде, липосаркомада (май клеткаларынан келип чыккан саркома) тандалма активдештирилген жолго багытталган, 2/3 Brightline-1 сынагында жашоону узартууга багытталган. доксорубицин. Акыр-аягы, Inhibrx башка 109-фаза сыноосунда (ChonDRAgon деп аталат) хондросаркоманын (кемирчек клеткаларынан келип чыккан саркома) саркоманын субтипиндеги INBRX-3 тактык дары талапкерин изилдеп жатат. Мындай учурда, сыноо плацебо же кант таблеткасына салыштырмалуу жашоону узартуу үчүн иштелип чыккан, бул рефрактердик саркоманы дарылоонун учурдагы варианттарынын жетишсиздигин баса белгилеген.

Саркоманы натыйжалуу жана чыдамдуу дарылоонун жоктугун чечүү үчүн бул компаниялардан клиникалык сыноолордун маалыматтарын жеткирүү тез арада келе албайт. Саркома жаңы дарылоого эң олуттуу канааттандырылбаган муктаждык менен рак түрүн чагылдырышы мүмкүн жана биз эң натыйжалуу дарылоо доксорубициндин 50 жылдыгына чейин жакшыраак чечим менен камсыз кылышыбыз керек.