Альцгеймер препаратын жасоочу Leqembi ушул жайда FDAнын толук макулдугун күтөт

Япон дары өндүрүүчүсү Эйсай Азык-түлүк жана дары-дармек башкармалыгы ушул жайда Альцгеймерди дарылоо Leqembi толугу менен жактырат деп күтөт, бул Medicare астында кымбат жаңы антителолордун жеткиликтүүлүгүн кеңейтет.

АКШнын башкы директору Иван Чеунгдун айтымында, январь айында тездетилген уруксатты берген FDA, эгерде компания Альцгеймерди дарылоонун кандайча олуттуу жакшыргандыгын көрсөтүү үчүн тездетилген "артыкчылыктуу кароону" алса, июль айында толук макулдук бере алат.

"Биз түзмө-түз, балким, беш айга жакын убакыт жөнүндө сүйлөшүп жатабыз, ошондуктан биз CMS менен шашылыш түрдө иштеп жатабыз" деди Чеунг бейшемби күнү CNBCге берген маегинде. Medicare жана Medicaid Services борборлору - бул федералдык агенттик, ал Эйсаи жылына $ 26,500 баалаган Leqembi эрте Альцгеймер диагнозу коюлган бейтаптар үчүн канчалык деңгээлде камтылганын аныктайт.

менен препаратты иштеп чыккан компания Biogen, 100,000 адам эрте Альцгеймер диагнозун алып, 2026-жылга чейин Leqembi үчүн жарамдуу болушу күтүлүүдө, бирок диагнозу жок адамдардын саны дээрлик жогору.

Альцгеймер Ассоциациясы 2,000 жана андан улуу жаштагы 65ден ашык адам оорунун айынан күнүнө жеңилден орточо деменцияга өтүп, аларды Leqembi үчүн жарамсыз деп эсептейт.

Эрте Альцгеймер, адатта, 65 жана андан улуу курактагы адамдарды жабыркатат, бул когнитивдик начарлоону жана башка маселелерди жаратат. Leqembi бул популяцияда оорунун өнүгүшүн басаңдатуу убадасын көрсөттү, бирок ал мээнин шишиги жана кан кетүү коркунучу бар.

Medicare 2022-жылдын апрель айында Альцгеймердин дары-дармектеринин камтылышын чектеген көрсөтмөнү жарыялаган, ал ооруну пайда кылган бляшкага каршы антителолорду дарылоону колдонгон. Эйсайдын учурдагы тездетилген бекитүү статусуна ылайык, Medicare FDA же Улуттук Саламаттыкты сактоо Институту тарабынан бекитилген клиникалык сыноолордогу адамдардын чыгымдарын гана жабат.

Эйсаи бар анын үчүнчү этабы сыноо аяктады жана мындан ары бейтаптарды каттабай жатат. Бул дары-дармек азыркы учурда абдан бай адамдардан тышкары, көпчүлүк үчүн жеткиликтүү эмес дегенди билдирет. Чеунгдун айтымында, компания Leqembi менен Medicare аркылуу камтылган бейтаптарды азыр билбейт.

FDAнын “артыкчылыктуу кароо” процессинин алкагында толук макулдукка ээ болгон күндө да, Medicare дагы эле Medicare жана Medicaid федералдык ден соолук камсыздандыруу программаларын башкарган CMS тарабынан бекитилген изилдөө иштерине катышкан пациенттерге камтууну чектей алат.

Компания өзүнүн үчүнчү фазасынын бардык маалыматтарын январь айында толук бекитүү үчүн арыз менен тапшырган жана агенттик анын арызын кабыл алабы же жокпу, март айында FDAдан угушу керек. Эгерде агенттик Лекембинин арызын артыкчылыктуу кароону чечсе, алты айдын ичинде акыркы чечимди чыгарышы мүмкүн.

Клиникалык сыноолорго караганда кененирээк болгон CMS тарабынан колдоого алынган изилдөөлөргө катышууга макул болгон Medicare бенефициарлары, эгерде Leqembi толук макулдук алса, камтууну алышат. Бирок агенттик дарылоону колдогон далилдердин жогорку деңгээлин аныктаса, CMS дагы кеңири камтууга макул болушу мүмкүн, мүмкүн эч кандай чектөөлөр жок, деди Чеунг.

"Жогорку деңгээлдеги далилдер менен ... чектөөлөр абдан чектелген болушу керек, же эч кандай чектөөлөр жок болушу керек жана бул Эйсайдын позициясы" деди Чеунг. "Биз Medicare бенефициарлары Leqembiге тоскоолдуксуз жетүү, кеңири жана жөнөкөй жетүү болушу керек деп эсептейбиз, анткени маалыматтар бул критерийлерге жооп берет" деди ал.

Эгерде Medicare камтууну чектөөнү уланта берсе, айылдык жамааттардагы адамдар кемчиликке туш болушат, анткени медициналык мекемелер жана университеттер чоң шаарларда топтолгон.

Ушул айда Конгресстин 70тен ашык мүчөсү Саламаттыкты сактоо министри Ксавьер Бесерра жана CMS администратору Чикита Брукс-ЛаСурду Америка боюнча көбүрөөк мүмкүнчүлүктү камсыз кылуу үчүн Leqembi камтуусунун чектөөлөрүн жеңилдетүүгө чакырды.

"Айыл жеринде жана аз камсыз болгон аймактарда жашаган бейтаптар, үй-бүлөлөр жана кам көрүүчүлөр дарыланууга бирдей мүмкүнчүлүккө ээ болушу керек" деп жазган депутаттар. "Дарылануунун бенефициарлары үчүн сыноолорду өткөргөн чектелген изилдөө институттарына саякаттоо үчүн сансыз сааттарды коротуу өтө чоң физикалык жана каржылык жүк."

Эгер баары Эйсайдын күткөндөй болсо, FDA толук макулдук берет жана CMS Leqembi чектөөсүз камтууну камсыз кылат. Бул сценарийде Эйсай 100,000ге жакын Альцгеймер диагнозу коюлган бейтаптар дары-дармекти чыгаруунун үчүнчү жылына карата жарамдуу болот деп болжолдойт. Эйсай Швейцариядагы Biogen заводунда жетиштүү өндүрүштүк кубаттуулук бар экенин айтты.

Бирок Чеунгдун айтымында, Лекембиди чыгаруудагы негизги көйгөй - дарыгерлер Альцгеймердин эрте диагнозун коюуга даяр эмес, анткени дарылоо аз. CMS ошондой эле диагностикалык тесттер үчүн кенен чыгымды төлөп бериши керек, деди Чеунг. Аларга PET сканерлери кирет, азыркы учурда өмүр бою бир жолу менен чектелген, жана компаниянын айтымында, аз өлчөмдө төлөнүүчү мээ-жүлүн суюктугунун сыноолору. 

"Сиз жаңы диагностикалык процедураны кабыл алышыңыз керек болгон сайын, ал бир аз убакытты талап кылат" деди Чеунг. «Бул диагностикалык процедуралар үчүн чыгымдын ордун толтуруу керек жана өлкө боюнча радиологдор жана медициналык кызматкерлер муну жасай башташы керек. Адамдар муну кантип жасоону тездетүү үчүн убакытты талап кылат», - деди ал.

Жарамдуу бейтаптардын болжол менен 15% 65 жаштан кичүү жана негизинен жеке камсыздандыруу аркылуу камтылган, деди Чеунг. Жеке камсыздандыруучулар негизинен CMS камтуу чечимин күтүп жатышат, бирок кээ бирлери камтуу чечимин эртерээк кабыл алууну чечиши мүмкүн, деди ал. Eisai жеке камтылган адамдарга Copay жардам сунуш кылат, Cheung билдирди.

"Ошол адамдар үчүн чөнтөгүнөн өтө төмөн чыгымдар менен абдан жакшы мүмкүнчүлүктөрдү сунуш кылуу үчүн көбүрөөк ийкемдүүлүк жана бир нече ыкмалар бар" деди башкы директор. Эйсаи бар эч кандай чыгымсыз Leqembi камсыз кылуу программасы талаптарга жооп берген камсыздандырылган бейтаптарга.

Cheung Leqembi $ 26,500 жылдык баасы убакыттын өтүшү менен төмөндөшү керек деди. Азыр дарылоо айына эки жолу жүргүзүлөт, бирок Эйсай бейтаптар дарылоонун биринчи 18 айынан кийин бир айлык дозаны ала турган тейлөө режимин иштеп чыгууда.

«Ал азырынча бекитиле элек. Биз келерки каржы жылынын аягына чейин тейлөө дозасын тапшырабыз деп күтүп жатабыз ”деди Чеунг. Тейлөө дозасы Leqembi наркын болжол менен жарымга азайтат, деди ал.

Январь айында CMS эгер Эйсай Leqembинин когнитивдик төмөндөшүн басаңдатуудагы пайдасы жана мээге кан куюлуу сыяктуу терс таасирлерден келтирилген зыяны жөнүндө суроолорго жооп берген маалыматтарды берсе, анын камтылышы кеңейет деп билдирди.

"Мен баса белгилей турган нерселердин бири, сиз билгендей, бул класста [биз] чындап эле бул өнүмдөр эмне кылаарын билип, көбүрөөк маалымат алууну кааладык" деди шейшемби күнү CMS администратору Брукс-ЛаСур. журналисттер менен чалуу. "Бирок биз өндүрүүчүлөрдөн жана жактоочулардан жаңы маалыматтарды угууга ачыкбыз."

Эйсайдын айтымында, үчүнчү фазадагы сыноонун маалыматтары бул суроолорго жогорку деңгээлдеги далилдер менен жооп берет, деди Чеунг.

Medicare камтуу саясаты талаштуу. Альцгеймер ассоциациясы, декабрда CMS катында, Leqembi толук жана чектөөсүз чагылдырууга чакырды. Ассоциациянын башкы саясат кызматкери Роберт Эгге CMS биринчи жолу демейки боюнча келечектеги дары-дармектердин классын камтпоону алдын ала чечип жатканын айтты.

Medicare саясаты Эйсай жана Биоген тарабынан иштелип чыккан Альцгеймердин дагы бир антитело дарылоосу Адухелмдин тегерегиндеги талаш-тартыштардан келип чыккан. FDA 2021-жылы бул дарылоого тездетилген уруксатты берди, бирок агенттиктин көз карандысыз кеңешчилери далилдер бул ооруну жайлатканын көрсөтпөгөнүн айтышкан. Үч кеңешчи FDAнын чечими боюнча кызматтан кетти. А Конгресстин иликтөөсү декабрда Адухельмдин макулдугу «мыйзам бузуулар менен толгон» деп табылган.

Medicare өткөн жылдын апрель айында Альцгеймерди дарылоо үчүн мээ бляшкасын бутага алган бардык моноклоналдык антителолордун камтылышын чектөөнү чечти, ал бейтаптарга пайдасын көрсөткөн көбүрөөк далилдер алганга чейин.

"Бул акылга сыярлык саясат эмес, анткени алар муну класстык негизде жасоого эч кандай себеп жок" деди Эгге.

Америкалык неврология академиясы, дүйнөдөгү эң ири неврологдор ассоциациясы, ушул айдын башында Medicare компаниясына жазган катында анын эксперттери арасында Leqembi үчүн үчүнчү фазалык клиникалык сыноо жакшы иштелип чыккан жана маалыматтар клиникалык жана статистикалык жактан маанилүү болгон деген консенсус бар деп билдирди.

Клиникалык сыноонун жыйынтыгы, Дары-New England Journal-жылы басылып чыккан, Leqembi алган адамдарда когнитивдик төмөндөө 27 айдын ичинде дарыланбагандарга салыштырмалуу 18% жайыраак болгонун аныкташкан. Бирок кээ бир бейтаптардын мээси шишип, кан агуусу менен коопсуздук маселеси да бар болчу.

Чикаго аймагындагы клиникалык сыноонун катышуучусунун өлүмү да леканемаб менен байланыштырылышы мүмкүн, деп айтылат маалыматта. изилдөө каты New England Journal of Medicine журналында жарыяланган январда

AAN президенти доктор Орли Авитцур CMSти камтуу чектөөлөрүн кайра карап чыгууга чакырды, андыктан дарылоо салттуу FDA жактыруусуна ээ болсо, Leqembi үчүн кеңири мүмкүнчүлүк бар.