Гинкго ген жана клетка терапиясы рыногун үзгүлтүккө учуратуу үчүн Биофарманын жаңы жетекчисин жалдады

Клетка жана ген терапиясы ушул кылымдын эң күтүлгөн ойлоп табуусу болушу мүмкүн. Көптөгөн адамдар үчүн бул ачылыштар жетишерлик тездик менен ишке ашпайт: клеткалык терапия тез өнүгүп келе жаткан рак менен ооруган адамдарга үмүт бере алат, орок клеткалуу анемия сыяктуу генетикалык ооруларды айыктыра алат, ал тургай, жүрөк оорулары жана диабет сыяктуу жалпы шарттарды да дарылайт. Бирок, прогресс жай жана бир дарылоонун баасы чейин жетет $ 3.5 миллион, аларды көпчүлүк бейтаптар үчүн жеткиликсиз кылып. Мен Ginkgo Bioworks компаниясынын Biopharma Manufacturing & Life Sciences куралдарынын жаңы жетекчиси Бехзад Махдави менен сүйлөштүм, ал баяндама жасайт. SynBioBeta 2023, Глобалдык синтетикалык биология конференциясы, бул өмүрдү сактап калуучу терапияларды арзаныраак кылуу үчүн эмне кылуу керектигин түшүнүү.

Салттуу фармацевтиканы өнүктүрүү модели жогорку баанын теги үчүн жарым-жартылай күнөөлүү. Өнөр жай катуу жөнгө салынат, ошондуктан ар кандай өзгөртүүлөрдү киргизүү көп убакытты талап кылат жана алдын ала көп инвестицияны талап кылат. Инновациялар узак мөөнөттүү келечекте акчаны үнөмдөшү мүмкүн, бирок жаңы технологияларды ишке киргизүү кандайдыр бир тобокелчиликти камтыйт жана алар канчалык деңгээлде чыгым алып келерин билүү кыйын. Ошондуктан көпчүлүк фармацевтикалык компаниялар эффективдүүлүктү 10-20% га жогорулата турган процессти жана операциялык жакшыртууга көңүл бурат. Бирок клетканы жана гендик терапияны дарылоону арзаныраак кылуу биология жагындагы секирик прогрессти талап кылат: "Өндүрүш жагындагы жакшыртуулар аз гана пайда алып келет" дейт Махдави. «Биз биологияга кайтып келип, анын кантип иштээрин жакшыраак түшүнүшүбүз керек. Буга синтетикалык биология жардам берип жатат».

Ginkgo Bioworks өзүнүн кардарларына инженердик организмдерди колдонуу менен био-негизделген өнүмдөрдү иштеп чыгууга жардам берген синтетикалык биология платформасы катары атын атады. Ginkgo келген рыноктордун кенен спектрин камтыган компаниялар менен өнөктөш болгон даамдар жана жыпар жыттуу заттар үчүн тамак-аш боёгучтар, маданияттуу каннабиноиддер, териге кам көрүү ингредиенттери, материалдар, жана башкалар. Бирок синтетикалык биология компаниясы ингредиенттер менен чектелип калгысы келбейт. Гинкго өз платформасын кең биотерапевтикалык мейкиндикке кеңейтти, ошондуктан Махдави дайындалды. Махдави Гинкго жаңы терапияларды коммерциялаштыруу боюнча таасирдүү тажрыйбасы менен келет. Жакында ал Catalent Pharma Solutions компаниясында Глобалдык ачык инновациялар боюнча VP жана ага чейин швейцариялык Лонза өндүрүүчүсүндө дээрлик 14 жыл стратегиялык инновациялар боюнча VP болуп иштеген. Азыр Махдави биофарма менен синтетикалык биологияны бириктирүү аркылуу өнөр жайды революция кылуу үчүн көп мүмкүнчүлүктөрдү көрөт. «Фарманын калыптанган модели бар жана ал өз ишин жакшы билет. Бирок чыныгы жакшыртуулар биология жагында жасалышы керек», - деп ойлойт Махдави. "Бул биологияны жакшыраак түшүнүүнү жана клетка инженериясынын жогорку ылдамдыктагы ыкмаларын талап кылат."

Ginkgo платформасы терапиялык клетка инженериясы үчүн толук стектүү чечим болуп саналат. Алардын көп кабаттуу лабораториялары "деп аталат.куюучу жайлар” – Гинкгонун биологиялык заводдору роботтор жана эң алдыңкы инструменттер менен жабдылган, алар клетканын жогорку өндүрүмдүүлүгүн жогорулатууга мүмкүндүк берет. Бул Гинкго эң келечектүү дары талапкерлерин аныктоо үчүн жүз миңдеген клеткаларды жана молекулалык кошулмаларды текшере алат дегенди билдирет. дагы масштабда чыгаруу үчүн эң үнөмдүү. Мисалы, Ginkgo Aldevron менен өнөктөштүктө алардын өндүрүшүн көбөйтүүгө жетишти 10 эсеге клетка инженериясын жана биологиялык процессти жакшыртууну колдонуу. «Демек, эгер сиз [ошол продукт үчүн] завод кургуңуз келсе, биологияны жакшыртуу менен эле 10 эсе кичине завод кура аласыз», - дейт Махдави.

Ginkgo буга чейин өзүнүн платформасы менен алгачкы ийгиликти көрсөткөн. COVID-19 пандемиясынын учурунда Гинкго коомдук саламаттыкты сактоо демилгесин жараткан, Ginkgo тарабынан концентрик, жаңы пайда болгон инфекциянын очокторун көзөмөлдөөгө жардам берүү үчүн тестирлөө кызматтарын көрсөткөн. Вакцинаны иштеп чыгуу жагында, Гинкго Moderna менен иштеген mRNA вакциналарын өндүрүү үчүн оптималдуу процесстерди тез табуу. COVID-19дан тышкары, Гинкго жакында башка биофарма өнөктөштүктөрүн жарыялады Optiva, Selecta, жана Merck, ошондой эле сатып алуу Circularis, проприетардык РНК скрининг платформасы.

Махдавинин ишинин негизги багыты клетка жана ген терапиясынын потенциалдуу дарылоочу (жана өтө кирешелүү) тармагы. FDAнын макулдугун алган биринчи клеткалык терапиялардын бири болгон CAR Т клетка терапиясы лейкоз, лимфома жана миелома үчүн. Бул прогрессивдүү дарылоодо бейтаптын иммундук клеткалары өз канынан алынып, лабораторияда рак клеткаларын бутага ала турган жана жок кыла ала турган рецепторду кошуу менен өзгөртүлөт. Бул тирүү клеткаларга так генетикалык өзгөртүүлөрдү киргизүүнү талап кылат, бул оңой эмес. Мына ошондуктан CAR T дарылоонун баасы, орточо эсеп менен, 700,000дөн 1 миллион долларга чейин, жана бүгүнкү күндө чыгымдардын көбү ошол өзгөртүлгөн CAR Т клеткаларын өндүрүүдөн келип чыгат. Биз клеткаларды инженериялоо жөндөмдүүлүгүбүздө көп жолду басып өттүк. Анткен менен уюлдук архитектура дагы эле кара куту бойдон калууда, бул жаңы ыкмаларды курууну ушунчалык татаалдаштырат.

Учурда 1,000ден ашуун клетка жана ген терапиясы боюнча клиникалык сыноолор жүргүзүлүүдө ClinicalTrials.gov сайтында катталган, бирок бүгүнкү күнгө чейин 14ү гана бекитилген. Бул сыноолордун көпчүлүгү дагы эле 1 же 2-фазаларда, бул алар коммерциялаштыруудан дагы эле алыс экенин билдирет. FDA бекитүү түтүгүнүн ийгилигинин деңгээли канчалык төмөн экенин эске алганда, бул потенциалдуу айыктыруулар аны эч качан базарга чыгара албайт. Ошондуктан, мүмкүн болгон эң жакшы максаттарды табуу үчүн алгачкы этаптарда инвестициялоо ийгиликтүү терапияларды иштеп чыгуу үчүн абдан маанилүү: «Биз оптималдуу жол менен өндүрүүгө көңүл бурабыз, бирок эң оптималдуу дарыны өндүрүүгө эмес», - дейт Махдави. Синтетикалык биология куралдары жана иштөө процесстери биологиянын татаалдыгын башкаруу үчүн иштелип чыккан, ал иштеген клетканын негизиндеги терапияны иштеп чыгууда ийгиликке жетүү мүмкүнчүлүгүн жогорулатат.

Жаңы клетка жана ген терапиясын иштеп чыгуунун баасын жана убактысын кыскарта турган инженердик биология үчүн жогорку өндүрүмдүүлүктөгү куралдарда олуттуу жетишкендиктер болду. Гинкго алар айланасында кура аларын көрсөттү 10,000 XNUMX CAR T клетка китепканалары жана кимиси эң келечектүү талапкерлер экенин көрүңүз. Мисалы, алар чарчоого бир топ туруштук бере турган жана өнүктүрүү үчүн колдонулушу мүмкүн болгон клеткалардын суб-тобун табышкан. катуу шишиктерди дарылоо. Биоинформатика менен айкалышкан жогорку өндүрүмдүүлүктөгү клетка инженериясынын артыкчылыктарын колдонуу ар бир жаңы максат үчүн максатка ок атуунун санын жакшыртат: "Он жыл мурун"Мен 10,000 CAR T конструкциясын карайм" деп айтуу кыял болчу. , бирок бүгүнкү күндө 1 миллион конструкцияны карап чыгуу эч кандай тоскоолдук эмес», - деди Махдави.

Биофарма компаниялары үчүн, бул жогорку өндүрүмдүүлүк шкаласынын түрүн бүтүндөй R&D инфраструктурасын жаңыртуу үчүн эң акыркы технологияларга чоң инвестиция салбастан ишке ашыруу кыйыныраак. Ошондуктан бул тармакта атайын тажрыйбасы бар синтетикалык биология компаниялары менен өнөктөш болуу биофарма үчүн олуттуу үнөмдөөгө алып келиши мүмкүн. "Күнүнүн акырында бул эң кыска убакыттын ичинде оптималдуу продуктуну жана оптималдуу өндүрүш шарттарын кантип алуу жөнүндө - бул Гинкго биофармага алып келет" деди Бехзад. Ал синтетикалык биология биофарманын дары-дармектерди иштеп чыгуу тутумун системалуу түрдө үзгүлтүккө учуратып, адамдардын өмүрүн сактап калуучу терапияны тезирээк жеткирүүгө жардам берет деп ойлойт.

Рахмат силерге Катя Тарасава бул макала боюнча кошумча изилдөө жана отчет үчүн. Мен SynBioBetaнын негиздөөчүсү болом жана мен жазган айрым компаниялар, анын ичинде Ginkgo Bioworks, SynBioBeta конференциясы жана жума сайын сиңирүү.